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細(xì)胞治療
通用型細(xì)胞平臺(tái)
非病毒定點(diǎn)整合CAR-T平臺(tái)
增強(qiáng)型T細(xì)胞平臺(tái)

Universal Cell Platform通用型細(xì)胞平臺(tái)

通用型細(xì)胞平臺(tái)（TyUCell?）是指利用基因編輯技術(shù)改造異體免疫細(xì)胞以消除免疫排斥，在保障細(xì)胞產(chǎn)品安全性和有效性的基礎(chǔ)上，實(shí)現(xiàn)了免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品的通用化。TyUCell細(xì)胞產(chǎn)品具有成本低廉、適用范圍廣、生產(chǎn)周期短、制備工藝穩(wěn)定、治療效果好等優(yōu)點(diǎn)。本平臺(tái)對(duì)健康供者來(lái)源的細(xì)胞經(jīng)過(guò)大量擴(kuò)增后可用于臨床治療，同時(shí)實(shí)現(xiàn)細(xì)胞產(chǎn)品的規(guī)?；?、批量化生產(chǎn)，顯著降低生產(chǎn)成本，縮短患者等待時(shí)間，提供滿(mǎn)足臨床急需的現(xiàn)代化細(xì)胞治療產(chǎn)品。


細(xì)胞與基因治療大事記

2023年，全球首款全人源靶向BCMA CAR-T療法“?？商K”（伊基奧侖賽注射液）在中國(guó)獲批上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）
2022年，國(guó)內(nèi)首款用于治療r/r MM的CAR-T細(xì)胞療法西達(dá)基奧侖賽（Cilta-cel） 獲得FDA批準(zhǔn)上市
2021年，中國(guó)首款CAR-T產(chǎn)品阿基侖賽注射液獲得中國(guó)NMPA批準(zhǔn)上市，用于治療后復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）
2020年，CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)獲得諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)
2019年6月，全球首款治療地貧的基因療法藥物Zynteglo獲得歐盟EMA批準(zhǔn)上市
2019年5月，全球首款治療SMA的基因療法藥物Zolgensma獲得FDA批準(zhǔn)上市
2018年，第一款基于CRISPR/Cas9的體內(nèi)基因治療臨床實(shí)驗(yàn)（EDIT-101）被FDA批準(zhǔn)，用于治療Leber先天性黑朦10型（LCA）
2017年，全球首款CAR-T產(chǎn)品Kymriah獲得FDA批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）
2016年，第一代單堿基編輯器被開(kāi)發(fā)
2013年11月，第三代基因編輯技術(shù)CRISPR/Cas9（成簇的規(guī)律性間隔的短回文重復(fù)序列）問(wèn)世
2012年，全球首款A(yù)AV基因療法藥物Glybera獲得歐盟EMA批準(zhǔn)上市，用于治療脂蛋白脂肪酶缺乏癥(LPLD)
2010年，第二代基因編輯技術(shù)TALENs（轉(zhuǎn)錄激活樣效應(yīng)因子核酸酶）問(wèn)世
2003年，全球首款基因治療藥物Gendicine獲得中國(guó)NMPA批準(zhǔn)上市，用于治療頭頸部鱗狀細(xì)胞癌（HNSCC）
2001年，第一代基因編輯技術(shù)ZFNs（鋅指核酸酶）問(wèn)世
1990年，全球首例基因治療臨床試驗(yàn)被FDA批準(zhǔn)，用于治療腺苷脫氨酶缺乏癥（ADA-SCID）
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