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Gene Editing Technology Innovation Platform基因編輯技術(shù)創(chuàng)新平臺

基因編輯技術(shù)創(chuàng)新平臺

基因編輯技術(shù)創(chuàng)新平臺（CRISTARS^®）致力于開發(fā)國際領(lǐng)先的基因編輯工具，獲得具有自主知識產(chǎn)權(quán)的核心技術(shù)，鋪墊基因編輯技術(shù)轉(zhuǎn)化的重要基礎(chǔ)。該平臺以不同單鏈DNA脫氨酶結(jié)構(gòu)域與Cas9切口酶相結(jié)合為基礎(chǔ)，開發(fā)全新一代的DNA堿基編輯工具，以實(shí)現(xiàn)更廣泛、更精確的基因編輯。平臺已成功開發(fā)全球領(lǐng)先的雙堿基編輯器和超高活性的HyCBE堿基編輯器，能實(shí)現(xiàn)兩種堿基的高效轉(zhuǎn)換，提高編輯活性及拓寬靶點(diǎn)范圍。研究成果已在國際著名學(xué)術(shù)期刊Nature Biotechnology、Nature Cell Biology、Cell Research 等發(fā)表多篇學(xué)術(shù)論文。

全球首次將CRISPR/Cas9成功應(yīng)用于哺乳動物基因編輯

基因編輯是一種對基因進(jìn)行精確修飾改造的技術(shù)，可以高效率和高特異性地實(shí)現(xiàn)對特定的基因組DNA（或RNA），就像編輯文本那樣自如和準(zhǔn)確。邦耀生物于2013年上半年獲得了世界上第一只CRISPR/Cas9基因編輯小鼠，兩個(gè)月后又獲得世界上第一只CRISPR/Cas9基因編輯大鼠。2013年8月，邦耀生物科學(xué)家團(tuán)隊(duì)在國際著名期刊Nature Biotechnology（IF≈43.11）上發(fā)表了描述CRISPR/Cas9系統(tǒng)在大小鼠上成功編輯基因的文章。之后的這幾年來，邦耀生物科學(xué)家不斷的改進(jìn)基因編輯系統(tǒng)，將其應(yīng)用在包括基因治療，細(xì)胞治療及人源化動物等多個(gè)領(lǐng)域。

細(xì)胞與基因治療大事記

2023年，全球首款全人源靶向BCMA CAR-T療法“福可蘇”（伊基奧侖賽注射液）在中國獲批上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）

2022年，國內(nèi)首款用于治療r/r MM的CAR-T細(xì)胞療法西達(dá)基奧侖賽（Cilta-cel）獲得FDA批準(zhǔn)上市

2021年，中國首款CAR-T產(chǎn)品阿基侖賽注射液獲得中國NMPA批準(zhǔn)上市，用于治療后復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）

2020年，CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)獲得諾貝爾化學(xué)獎

2019年6月，全球首款治療地貧的基因療法藥物Zynteglo獲得歐盟EMA批準(zhǔn)上市

2019年5月，全球首款治療SMA的基因療法藥物Zolgensma獲得FDA批準(zhǔn)上市

2018年，第一款基于CRISPR/Cas9的體內(nèi)基因治療臨床實(shí)驗(yàn)（EDIT-101）被FDA批準(zhǔn)，用于治療Leber先天性黑朦10型（LCA）

2017年，全球首款CAR-T產(chǎn)品Kymriah獲得FDA批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）

2016年，第一代單堿基編輯器被開發(fā)

2013年11月，第三代基因編輯技術(shù)CRISPR/Cas9（成簇的規(guī)律性間隔的短回文重復(fù)序列）問世

2012年，全球首款A(yù)AV基因療法藥物Glybera獲得歐盟EMA批準(zhǔn)上市，用于治療脂蛋白脂肪酶缺乏癥(LPLD)

2010年，第二代基因編輯技術(shù)TALENs（轉(zhuǎn)錄激活樣效應(yīng)因子核酸酶）問世

2003年，全球首款基因治療藥物Gendicine獲得中國NMPA批準(zhǔn)上市，用于治療頭頸部鱗狀細(xì)胞癌（HNSCC）

2001年，第一代基因編輯技術(shù)ZFNs（鋅指核酸酶）問世

1990年，全球首例基因治療臨床試驗(yàn)被FDA批準(zhǔn)，用于治療腺苷脫氨酶缺乏癥（ADA-SCID）

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基因治療: 基因編輯技術(shù)創(chuàng)新平臺; 造血干細(xì)胞平臺

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